COMMUNIQUE DE PRESSE


Lysogene signe un accord exclusif de licence mondiale avec la
SATT Conectus pour un candidat médicament de thérapie
génique dans le traitement du syndrome de l’X Fragile

• Renforcement du pipeline de Lysogene avec une nouveau candidat
médicament dans une pathologie aux besoins médicaux insatisfaits
• Lysogene sera responsable du développement, de la fabrication, des
activités réglementaires et de la commercialisation du candidat
médicament

Paris, France — 11 juin 2021 à 08h00 — Lysogene (FR0013233475 – LYS), société biopharmaceutique de
phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du
système nerveux central (SNC), annonce aujourd’hui la signature d’un accord exclusif de licence mondiale
avec la SATT Conectus pour le développement et la commercialisation d’un candidat médicament de
thérapie génique dans le traitement du syndrome de l’X Fragile.

Selon les termes de l’accord, Lysogene sera responsable du développement préclinique et clinique, de la
fabrication, des activités réglementaires et de la commercialisation du candidat médicament au niveau
mondial. SATT Conectus recevra un paiement forfaitaire initial et pourrait recevoir des paiements d’étapes
de développement et des redevances sur les futures ventes du produit.

Le candidat médicament de thérapie génique vise à compenser la réduction de DGKk, une cible
thérapeutique innovante dont la synthèse est sous le contrôle de la protéine FMRP (Fragile-X Mental
retardation protein), la protéine manquante responsable du syndrome de l’X Fragile. Lysogene collabore
depuis 2018 avec le Dr Hervé Moine de l'Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire
(IGBMC) de Strasbourg et la SATT Conectus, Société d'Accélération et de Transfert de Technologies du
territoire Alsace.

Le syndrome de l’X Fragile touche approximativement 1 naissance sur 4 000 à 5 000 garçons et 1 naissance
sur 8 000 filles, soit environ 110 000 patients en Europe et environ 70 000 patients aux Etats-Unis. Il est
aujourd’hui la première cause héréditaire de déficience intellectuelle ainsi que la première cause connue
de troubles du spectre autistique, et il n’a pas encore de traitement curatif.




1
Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice générale de Lysogene a commenté : « L’acquisition de
cette licence mondiale dans le syndrome du X Fragile est une avancée majeure. Cette maladie incurable
affecte des dizaines de milliers de patients à travers le monde. Notre mission est d’apporter une solution
thérapeutique transformationnelle aux patients. Cette transaction témoigne aussi de l’attractivité
grandissante de Lysogene : en effet, notre puissante plateforme de développement translationnel en
thérapie génique pour les maladies neurologiques attire de plus en plus d’acteurs académiques de tout
premier plan. Nos complémentarités et synergies sont totales, et vont permettre une importante création
de valeur pour Lysogene, ses partenaires académiques, et les patients ».

Caroline Dreyer, Présidente de la SATT Conectus commente : « Je suis ravie de ce transfert de
technologies opéré entre une société de thérapie génique de renom et l’un des plus importants instituts de
recherche biomédicale en Europe. Il constitue la touche finale d’une étroite collaboration nouée pendant 3
ans entre l’IGBMC, Lysogene et Conectus. C’est un véritable travail de co-conception qui a guidé cette
aventure thérapeutique. La SATT Conectus a investi un montant important et a bénéficié de l’expertise de
Lysogene pour réaliser les tests précliniques de cette nouvelle stratégie thérapeutique. Lysogene a en
contrepartie pu accéder à une option de licence exclusive concrétisée rapidement dès la fin du projet. Ce
modèle de co-développement est une garantie pour l’ensemble des parties d’avancer dans la plus juste
direction et dans les meilleurs délais ».

Le cabinet Carrel est intervenu en tant que conseil de la Société dans le cadre de cet accord de licence.

À propos de Lysogene
Lysogene est une Société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système
nerveux central (SNC). La Société a acquis une compétence unique lui permettant de délivrer des thérapies géniques
dans le SNC pour traiter des maladies de surcharge lysosomale et d’autres maladies génétiques du SNC. Lysogene
mène actuellement une étude clinique de Phase 2/3 dans la MPS IIIA, en partenariat avec Sarepta Therapeutics, Inc.
Une étude clinique adaptative dans la gangliosidose à GM1 est en cours. Conformément à l’accord conclu entre
Lysogene et Sarepta Therapeutics, Inc., Sarepta Therapeutics, Inc. détiendra les droits commerciaux exclusifs de LYS-
SAF302 aux États-Unis et dans les marchés hors Europe, tandis que Lysogene maintiendra l’exclusivité commerciale
de LYS-SAF302 en Europe. Lysogene travaille aussi avec un partenaire universitaire pour définir la stratégie de
développement d’un traitement pour le syndrome de l’X Fragile, une maladie génétique liée à l’autisme.
www.lysogene.com

À propos de la SATT Conectus*
Trait d’union entre la recherche publique alsacienne et les entreprises, la SATT Conectus conduit les inventions qui
naissent au cœur des laboratoires jusqu’au marché. Elle protège leurs découvertes, finance et accompagne les
projets prometteurs jusqu’à leur adoption par les industriels et/ou investisseur, en portant le risque technologique
et financier. Conectus est également opérateur pour le compte de la majorité de ses actionnaires de la mise en
œuvre des partenariats Chercheurs / Entreprises.
Depuis 2012 : 1 375 contrats de collaboration Chercheurs/Entreprises signés ○ 120 projets innovants financés ○ 120
transferts de technologies concrétisés ○ 23 startups créées + 183 M€ levés auprès d’investisseurs I Actionnaires :
CNRS, INSERM, ENGEES, INSA, UNIVERSITE DE STRASBOURG, UNIVERSITE DE HAUTE ALSACE, BPIFRANCE
www.conectus.fr ○ @ConectusAlsace * Société d’Accélération du Transfert de Technologies




2
Déclarations prospectives de Lysogene
Ce communiqué de presse peut contenir des déclarations prospectives, notamment concernant la progression des
essais cliniques et les prévisions de trésorerie de la Société. Même si la Société considère que ses prévisions sont
fondées sur des hypothèses raisonnables, toutes déclarations autres que des déclarations de faits historiques que
pourrait contenir ce communiqué de presse relatives à des événements futurs sont sujettes (i) à des changements
sans préavis, (ii) à des facteurs que la Société ne maîtrise pas, (iii) aux résultats des études cliniques, (iv) à des
augmentations des coûts de production, et (v) à des réclamations potentielles sur ses produits. Ces déclarations
peuvent inclure, sans que cette liste soit limitative, toutes déclarations commençant par, suivies par ou comprenant
des mots ou expressions tels que « objectif », « croire », « prévoir », « viser », « avoir l’intention de », « pouvoir », «
anticiper », « estimer », « planifier », « projeter », « devra », « peut avoir », « probablement », « devrait », « pourrait
» et d’autres mots et expressions de même sens ou employés à la forme négative. Les déclarations prospectives sont
sujettes à des risques intrinsèques et à des incertitudes hors du contrôle de la Société qui peuvent, le cas échéant,
entraîner des différences notables entre les résultats, performances ou réalisations réels de la Société et ceux
anticipés ou exprimés explicitement ou implicitement par lesdites déclarations prospectives. Une liste et une
description de ces risques, aléas et incertitudes figurent dans les documents déposés par la Société auprès de
l’Autorité des Marchés Financiers (AMF) au titre de ses obligations réglementaires, y compris dans le document
d’enregistrement universel 2020 de la Société, enregistré auprès de l’AMF le 12 avril 2021 sous le numéro D.21-
0296, ainsi que dans les documents et rapports qui seront publiés ultérieurement par la Société. Par ailleurs, ces
déclarations prospectives ne valent qu’à la date du présent communiqué de presse. Les lecteurs sont invités à ne
pas se fier indûment à ces déclarations prospectives. Sauf exigence légale, la Société ne reconnaît aucune obligation
de mettre à jour publiquement ces déclarations prospectives, ni d’actualiser les raisons pour lesquelles les résultats
avérés pourraient varier sensiblement des résultats anticipés par les déclarations prospectives, et ce y compris dans
le cas où des informations nouvelles viendraient à être disponibles. La mise à jour par la Société d’une ou plusieurs
déclarations prospectives n’impliquera pas qu’elle procédera ou non à d’autres actualisations de ces déclarations
prospectives ou d’autres déclarations prospectives.


Contacts
Stéphane Durant des Aulnois
Directeur Administratif et Financier
stephane.durant-des-aulnois@lysogene.com
+ 33 1 41 43 03 99




3