Communiqué de presse
Source: Sanofi (EURONEXT: SAN) (NASDAQ: SNY)




Journée virtuelle dédiée à la R&D de Sanofi : présentation
des capacités et plateformes technologiques ainsi que
l’expertise dans les voies de signalisation des maladies, pour
le développement de médicaments ayant le potentiel de
transformer la prise en charge des patients
Une stratégie de R&D au service du portefeuille de développement, de

la productivité et de l’innovation
Progrès significatifs opérés depuis décembre 2019 dans l’exécution

des programmes prioritaires ayant le potentiel de transformer la prise
en charge des patients
Le premier patient atteint de sclérose en plaques a été inclus dans le

programme de phase III consacré à l’inhibiteur BTK ‘168 à pénétration
cérébrale
Données positives sur les biomarqueurs pour la première étude chez

l’homme de l’IL-2 « non alpha » THOR-707
Développement accéléré d’un vaccin à base de protéine recombinante

contre le Covid-19, avec une approbation potentielle au premier
semestre de 2021
Journée virtuelle consacrée à la R&D pour la communauté des

investisseurs, aujourd’hui, de 15 h 00 à 17 h 30 CET / 9 h 00 à 11h 30
ET

PARIS – Le 23 juin 2020 – Paul Hudson, Directeur Général de Sanofi, le docteur John
Reed, Ph.D., Responsable Monde de la Recherche et Développement et plusieurs
membres de la direction des équipes de R&D et des Opérations commerciales de
l’entreprise feront un point d’actualité sur l’approche de Sanofi pour développer des
médicaments ayant le potentiel de transformer la vie des patients, et pour les mettre à leur
disposition.

Cet événement est le quatrième volet d’un cycle de cinq sessions que Sanofi dédie à son
innovation. Les trois premières ont été consacrées respectivement aux résultats de phase
II de son inhibiteur BTK (‘168) à pénétration cérébrale, à l’évolution de son portefeuille de
développement en oncologie et aux futures opportunités de croissance de Dupixent®
(dupilumab)1.




1
En partenariat avec Regeneron.
« Depuis décembre dernier, nous avons réalisé d’immenses progrès, bâti un
portefeuille de traitements ayant le potentiel de transformer la prise en charge des
patients et mis en œuvre une stratégie unique et évolutive – autant d’initiatives qui
donneront à Sanofi les moyens de réaliser ses objectifs et de proposer aux patients
des médicaments et des vaccins qui transformeront l’exercice de la pratique
médicale », a déclaré Paul Hudson, Directeur Général de Sanofi. « Bien que nous
ayons considérablement intensifié les activités de six programmes de
développement identifiés comme prioritaires, l’élan que nous observons
aujourd’hui irrigue l’intégralité de notre portefeuille de développement. Ce
dynamisme est largement dû à la manière dont nous tirons parti de nos plateformes
technologiques innovantes et aux connaissances approfondies que nous avons
acquises sur les besoins des patients et les voies de signalisation des maladies. »

Sanofi transforme sa R&D pour stimuler sa productivité

La transformation de l’organisation de R&D de Sanofi obéit aux principes fondateurs de
la stratégie que l’entreprise a présentée en décembre dernier à l’occasion du Capital
Markets Day.

• Se concentrer sur les priorités en allouant les ressources de la R&D aux
médicaments en développement ayant le potentiel d’être soit les premiers, soit les
meilleurs de leur classe pharmacothérapeutique. Aujourd’hui, 75 % des actifs en
développement de Sanofi présentent ce potentiel.
• Accélérer l’innovation – L’éventail unique de technologies dont dispose Sanofi
en interne, telles que les plateformes Nanobody®, pour la production d’anticorps
multi-spécifiques, et Synthorin, offre des capacités de recherche et développement
de médicaments de pointe et novateurs. Environ 65 % des candidats-médicaments
actuellement en développement sont issus des laboratoires de recherche de
Sanofi, comme son dérégulateur sélectif expérimental des récepteurs des
œstrogènes (SERD ‘859) et son conjugué anticorps-médicament expérimental
anti-CEACAM5 (‘701).
• Accroître l’efficacité opérationnelle par l’amélioration systématique des
opérations cliniques et l’intégration de données digitales et de vie réelle, de sorte
que Sanofi puisse intensifier le rythme d’exécution de ses activités. En témoignent
les essais de phase I et II consacrés à l’inhibiteur expérimental BTK’168 à
pénétration cérébrale, dont la rapidité d’exécution dépasse d’un an la moyenne du
secteur pharmaceutique. Sanofi a annoncé aujourd’hui que le premier patient
venait d’être inclus dans le programme de phase III de ce médicament, en dépit
des difficultés que soulève la pandémie Covid-19.
• Repenser les manières de travailler de la R&D en simplifiant sensiblement les
méthodes de travail de l’organisation. Cette simplification passe par la mise en
place d’une organisation Développement intégrée, la rationalisation de la
gouvernance et une plus grande autonomie des équipes, ce qui a permis de lancer
rapidement un certain nombre d’essais cliniques, notamment ceux consacrés à
l’évaluation de Kevzara® (sarilumab)2 comme solution thérapeutique potentielle
contre le Covid-19.

« Nous présentons aujourd’hui les atouts uniques de la R&D de Sanofi et les
progrès extrêmement encourageants que nos équipes très motivées de chercheurs
et de médecins, ont réalisés ces six derniers mois dans des conditions souvent très
difficiles », a précisé le docteur John Reed, Ph.D., Responsable Monde de la
Recherche et Développement de Sanofi. « Nous avons mis en place des capacités
de premier ordre – dont un large éventail de plateformes technologiques pour le
développement de médicaments – permettant de développer des molécules qui
seront autant de moyens nouveaux et potentiellement meilleurs de lutter contre les
maladies, tout en nous attachant à accélérer le rythme d’exécution de nos projets
grâce à une organisation plus agile. »

Plateforme Synthorin, un outil supplémentaire pour Sanofi

La plateforme Synthorin, qui fait appel à une technique innovante de biologie de synthèse,
est une plateforme unique qui permet d’étendre l’alphabet génétique grâce à la création
d’une nouvelle paire de bases ADN. L’ajout de cette nouvelle paire de bases aux deux
paires de bases naturelles de l’ADN permet de coder un plus grand nombre d’acides
aminés (jusqu’à 176, contre 20 acides aminés naturels), augmente sensiblement la
diversité des protéines et donne aux chercheurs les moyens potentiels de développer et
produire une nouvelle génération de médicaments de précision pour le traitement du
cancer et des maladies auto-immunes.

L’un des principaux candidats-médicaments expérimentaux issus de cette plateforme,
THOR-707, une variante « non alpha » de l’interleukine 2, est en développement clinique
pour le traitement de plusieurs types de tumeurs solides, en monothérapie et en
association avec des inhibiteurs de checkpoint immunitaire. Les données précoces sur
les biomarqueurs d’une étude de phase I de THOR-707 ont montré que cette molécule
augmente le nombre de lymphocytes CD8+ T et Natural Killer, sans augmenter
significativement les concentrations de lymphocytes T régulateurs et d’éosinophiles.
Sanofi attend, d’ici à 2021, les résultats complets de phase I et les recommandations sur
la dose à administrer dans le cadre des études de phase II. D’autres interleukines de
précision passeront au stade clinique entre 2021 et 2023.

Venglustat prend appui sur la longue expérience des maladies rares de Sanofi,
combinée à une connaissance approfondie des voies de signalisation des maladies

Venglustat est un inhibiteur expérimental de la glucosylcéramide synthase par voie orale
en développement pour le traitement de plusieurs maladies monogénétiques, comme la
maladie de Gaucher de type 3, la maladie de Fabry et les gangliosidoses à GM2, mais
aussi pour le traitement de troubles plus monogénétiques comme la polykystose rénale
autosomique dominante et la maladie de Parkinson exprimant des mutations du gène


2
En partenariat avec Regeneron.
GBA, en exploitant les motifs conservés de séquences présentes dans les maladies
mettant en cause les glycosphingolipides.

Dans les maladies rares :

• Une étude de phase II/III dans le traitement de la maladie de Gaucher est en cours.
• Un essai de phase III dans le traitement de la maladie de Tay-Sachs, une
gangliosidose à GM2, a été lancé au début de l’année.
• Un essai de phase III dans le traitement de la maladie de Fabry devrait être lancé
en 2021.

Des demandes d’approbation dans ces trois indications pourraient être soumises aux
autorités réglementaires courant 2023, si les données de ces essais sont positives.

Au-delà des maladies rares :

• Les données de preuve de concept dans le traitement de la maladie de Parkinson
exprimant des mutations du gène GBA sont attendues au premier semestre de
2021.
• Les résultats des études pivots dans le traitement de la polykystose rénale
autosomique dominante sont attendus au 4ème trimestre de 2021. S’ils sont positifs,
les demandes d’approbation réglementaire pourraient débuter au début de 2022.

Fitusiran et BIVV001 : de nouvelles modalités et une technique d’ingénierie des
protéines pour le développement potentiel de nouvelles solutions thérapeutiques
différentiées pour les patients hémophiles

Fitusiran est un agent thérapeutique expérimental ARNi – potentiellement le meilleur de
sa classe pharmacothérapeutique –, pour le traitement des hémophilies A et B (avec ou
sans inhibiteurs) visant à rééquilibrer la cascade de coagulation tout en réduisant
significativement les contraintes liées au traitement car il sera possible de l’administrer
une seule fois par mois par voie sous-cutanée. Le fitusiran pourrait aussi être le premier
médicament pour le traitement de l’hémophilie n’ayant pas besoin d’être réfrigéré. Les
données positives d’une analyse intermédiaire des résultats d’une étude de prolongation
de phase II menée chez des patients atteints d’hémophilie A ou B, avec ou sans
inhibiteurs, ont été récemment présentées au Sommet virtuel de la Fédération mondiale
de l’hémophilie. Le recrutement des patients dans deux des trois études de phase III est
terminé et sur le point de l’être pour la troisième. L’étude pédiatrique de phase III est en
phase de recrutement. Si les données sont positives, une soumission réglementaire chez
l’adulte et l’adolescent est prévue au deuxième semestre de 2021.

BIVV0013 est une nouvelle classe potentielle de facteur VIII pour le traitement de
l’hémophilie A conçu pour prolonger la protection contre les saignements grâce à des
concentrations élevées de facteur, à raison d’une dose prophylactique hebdomadaire. Les
résultats positifs d’une étude à doses répétées de phase I ont été récemment présentés
3
BIVV001 est développé en collaboration avec Sobi.
au Sommet virtuel de la Fédération mondiale de l’hémophilie. Une étude de phase III
menée chez des patients atteints d’hémophilie A ayant déjà été traités a débuté l’an
dernier. Si ses résultats sont positifs, des demandes d’approbation pourraient être
soumises aux autorités réglementaires dans le courant du premier semestre de 2022.

En première ligne dans la lutte contre le Covid-19

Depuis le début de la pandémie, Sanofi joue un rôle de premier plan dans la lutte contre
le Covid-19. En collaboration avec les autorités de santé et des partenaires
internationaux, Sanofi est l’une des seules entreprises au monde à travailler à la
recherche de candidats-vaccins contre le Covid-19 en explorant deux approches
technologiques complémentaires. Cette stratégie augmente la probabilité globale de
succès et renforce les capacités de Sanofi en cas de futures pandémies.

• Une technologie de l’ADN recombinant (au moyen de baculovirus) pour le
développement d’un vaccin, en collaboration avec GSK. Le candidat-vaccin
recombinant fait appel à la même technologie et aux capacités de production
établies de la plateforme d’expression de baculovirus recombinants utilisée pour la
production du vaccin antigrippal homologué Flublok® de Sanofi ; GSK fournira pour
sa part son adjuvant AS03.

Sanofi prévoit de débuter un essai de phase I/II en septembre et d’obtenir
l’approbation de son vaccin d’ici au premier semestre de 2021. Sanofi dispose des
capacités nécessaires pour produire jusqu’à un milliard de doses par an.

• Une technologie de l’ARN messager (ARMm) pour la production d’un
candidat-vaccin, en collaboration avec Translate Bio. Avec diverses plateformes
de développement de vaccins actuellement explorées par le secteur
pharmaceutique, celle de l’ARNm est considérée comme l’une des plus
prometteuses.

Sanofi prévoit de débuter une étude de phase I d’ici à la fin de l’année et, si les
données sont positives, d’obtenir l’approbation de ce vaccin au deuxième semestre
de 2021. Translate Bio a mis en place les capacités de production fondées sur la
technologie de l’ARNm et Sanofi estime pouvoir être en mesure d’assurer une
production comprise entre 90 et 360 millions de doses par an.


La session dédiée à la R&D de Sanofi à l’attentiontention des investisseurs aura lieu
aujourd’hui de 15 h 00 à 17 h 30 CET / 9 h00 à 11 h 30 ET. L’organisation en mode virtuel
de cette journée permettra à ses participants de faire connaissance avec un plus grand
nombre de dirigeants et scientifiques de premier ordre de Sanofi, en particulier :

• Paul Hudson, Directeur Général
• John Reed, M.D. Ph.D., Responsable Monde, Recherche et Développement
• Yong-Jun Liu, Responsable Monde, Recherche
• Marcos Milla, Directeur scientifique, Synthorx
• Karin Knobe, Responsable, Développement - Aire thérapeutique Maladies rares
et Maladies hématologiques rares
• Pablo Sardi, Responsable, Recherche- Aire thérapeutique Maladies rares
• Vanessa Wolfeler, Responsable Monde, Franchise Maladies hématologiques
rares
• Dietmar Berger, Responsable Monde, Développement et Chief Medical Officer
• John Shiver, Responsable Monde, Recherche et Développement, Sanofi Pasteur

L’entreprise prévoit de tenir la dernière session de ce cycle à une date ultérieure. Celle-ci
sera dédiée au nirsevimab, un anticorps monoclonal qui pourrait potentiellement offrir une
solution en population générale pour la prévention de l’infection par le virus respiratoire
syncytial (VRS) chez tous les nourrissons.

Des informations supplémentaires sur la session d’aujourd’hui sont disponibles à
l’adresse suivante : https://www.sanofi.com/en/investors/financial-results-and-
events/investor-presentations/2020-rd-presentation



À propos de Sanofi

La vocation de Sanofi est d’accompagner celles et ceux confrontés à des difficultés de santé.
Entreprise biopharmaceutique mondiale spécialisée dans la santé humaine, nous prévenons les
maladies avec nos vaccins et proposons des traitements innovants. Nous accompagnons tant ceux
qui sont atteints de maladies rares, que les millions de personnes souffrant d’une maladie chronique.

Sanofi et ses plus de 100 000 collaborateurs dans 100 pays transforment l’innovation scientifique en
solutions de santé partout dans le monde.

Sanofi, Empowering Life, donner toute sa force à la vie.



Relations Médias Relations Investisseurs
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Déclarations prospectives
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déclarations portant sur des projets, des objectifs, des intentions et des attentes concernant des résultats financiers, des
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l’intention de », « estimer » ou « planifier », ainsi que par d’autres termes similaires. Bien que la direction de Sanofi estime que
ces déclarations prospectives sont raisonnables, les investisseurs sont alertés sur le fait que ces déclarations prospectives
sont soumises à de nombreux risques et incertitudes, difficilement prévisibles et généralement en dehors du contrôle de Sanofi,
qui peuvent impliquer que les résultats et événements effectifs réalisés diffèrent significativement de ceux qui sont exprimés,
induits ou prévus dans les informations et déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes comprennent notamment les
incertitudes inhérentes à la recherche et développement, les futures données cliniques et analyses, y compris postérieures à
la mise sur le marché, les décisions des autorités réglementaires, telles que la FDA ou l’EMA, d’approbation ou non, et à quelle
date, de la demande de dépôt d’un médicament, d’un procédé ou d’un produit biologique pour l’un de ces produits candidats,
ainsi que leurs décisions relatives à l’étiquetage et d’autres facteurs qui peuvent affecter la disponibilité ou le potentiel
commercial de ces produits candidats, le fait que les produits candidats s’ils sont approuvés pourraient ne pas rencontrer un
succès commercial, l’approbation future et le succès commercial d’alternatives thérapeutiques, la capacité de Sanofi à saisir
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que le COVID-19 aura sur Sanofi, ses clients, fournisseurs et partenaires et leur situation financière, ainsi que sur ses employés
et sur l’économie mondiale. Tout impact significatif sur ces derniers pourrait négativement impacter Sanofi. La situation évolue
rapidement et d’autres conséquences que nous ignorons pourraient apparaitre et exacerber les risques précédemment
identifiés. Ces risques et incertitudes incluent aussi ceux qui sont développés ou identifiés dans les documents publics déposés
par Sanofi auprès de l’AMF et de la SEC, y compris ceux énumérés dans les rubriques « Facteurs de risque » et « Déclarations
prospectives » du Document d’enregistrement universel 2019 de Sanofi, qui a été déposé auprès de l’AMF ainsi que dans les
rubriques « Risk Factors » et « Cautionary Statement Concerning Forward-Looking Statements » du rapport annuel 2019 sur
Form 20-F de Sanofi, qui a été déposé auprès de la SEC. Sanofi ne prend aucun engagement de mettre à jour les informations
et déclarations prospectives sous réserve de la réglementation applicable notamment les articles 223-1 et suivants du
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