Communiqué de presse
Destiné uniquement aux médias internationaux
et à la communauté d’investisseurs




Ipsen et Skyhawk Therapeutics annoncent la signature d'un accord de
collaboration de recherche visant le ciblage d’ARN dans les maladies
neurologiques rares
» Ipsen conclut un accord d'option pour les droits mondiaux exclusifs des candidats retenus dans
le cadre de cette collaboration

» Une fois le candidat au développement validé, Ipsen sera responsable de la poursuite de son
développement et de sa commercialisation en s’appuyant sur son expertise dans les
neurosciences et les troubles du mouvement

» La plateforme technologique prometteuse créée par Skyhawk permet d'adresser, via de petites
molécules, des cibles d'ARN qui autrement ne se prêtent pas au développement de
médicaments, élargissant ainsi le paysage des cibles thérapeutiques.1

PARIS, FRANCE; BOSTON, États-Unis, le 22 avril 2024 - Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et
Skyhawk Therapeutics ont annoncé aujourd'hui la signature d'un accord de collaboration mondiale
exclusive, visant la découverte et le développement de nouvelles petites molécules capables de moduler
l'épissage des ARN dans les maladies neurologiques rares. Cet accord confère à Ipsen l'option d'acquérir
une licence exclusive pour les droits mondiaux de développement des candidats médicaments validés.
Une fois le candidat au développement retenu, Ipsen sera responsable de l'ensemble des activités le
concernant. La plateforme unique de Skyhawk a été conçue pour accélérer la mise au point de petites
molécules ciblant les ARN dans plusieurs domaines thérapeutiques, notamment les maladies
neurologiques rares.2

« Nous nous réjouissons d'unir nos forces à celles des équipes de Skyhawk pour explorer le potentiel de
la modification de l'expression de certains ARN dans des pathologies neurologiques rares et
invalidantes, » a déclaré Steve Glyman, Vice-Président Senior, de la division Recherche et
Développement en Neuroscience. « Notre focalisation et notre expertise dans les troubles du
mouvement et sur l'ensemble de notre portefeuille, nous permettent d'apporter aux patients les
premiers ou les meilleurs traitements de leur classe thérapeutique pour les pathologies présentant les
besoins non satisfaits les plus importants. Cette nouvelle plateforme de pointe vient désormais enrichir
notre capacité à développer ces médicaments innovants. »

«Ipsen est une entreprise extraordinaire par la passion qu’elle met au service des patients et nous
sommes enthousiasmés par ce partenariat qui lui permet d’étendre son portefeuille de médicaments
innovants” a déclaré Sergey Paushkin, Directeur de la R&D chez Skyhawk. “Ce partenariat stratégique
souligne notre ambition commune de développer des médicaments transformatifs dans la prise en
charge des patients souffrant de maladies neurologiques rares et pour lesquels il n’existe à ce jour pas
de thérapies modifiant la progression de la maladie”

Selon les termes de l'accord, Skyhawk est éligible à un paiement initial pour la collaboration de recherche
ainsi qu’à des paiements conditionnés par la levée d’option et la réalisation d’étapes réglementaires et
commerciales, pour un total pouvant s’élever jusqu’à 1,8 milliard de dollars, ainsi que de potentielles
redevances.

FIN




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À propos d’Ipsen

Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants
pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l'Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s'appuie sur l'innovation externe et sur près de 100 ans d'expérience
de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes,
présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos
médicaments aux patients dans plus de 80 pays.
Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt
(ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d'informations, consultez ipsen.com

À propos de Skyhawk Therapeutics

Skyhawk développe et commercialise des thérapies à l'aide de sa nouvelle plateforme SkySTAR™,
conçue pour mettre au point des médicaments à petites molécules offrant des traitements
révolutionnaires aux patients. Skyhawk a entrepris plusieurs collaborations fructueuses dans de
nombreux domaines pathologiques allant des maladies neurodégénératives à l'oncologie.

Contacts Ipsen

Email: corporate.communications@ipsen.com

Amy Wolf | +41 7 95 76 07 23
Jess Smith | + 44 7557 267 634

Contacts Skyhawk
Maura McMarthy
Email: maura@skyhawktx.com



Avertissements et/ou déclarations prospectives

Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans ce communiqué sont basés sur la stratégie
et les hypothèses actuelles de la Direction d’Ipsen. Ces déclarations et objectifs dépendent de risques et
d’incertitudes connus ou non qui peuvent entraîner une divergence significative entre les résultats,
performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce communiqué De tels risques et
imprévus pourraient affecter la capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent
sur des hypothèses raisonnables quant aux conditions macroéconomiques à venir formulées d’après les
informations disponibles à ce jour. L'utilisation des termes « croit », « envisage » et « prévoit » ou
d'expressions similaires a pour but d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes d’Ipsen
quant à des événements futurs tels que les soumissions et décisions réglementaires. De plus, les objectifs
mentionnés dans ce document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations futures de
croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces prévisions sont notamment
fondées sur des données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen, et dépendent de
circonstances ou de faits susceptibles de se produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle
du Groupe, et non pas exclusivement de données historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer
substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques ou
incertitudes, et notamment qu’un nouveau médicament peut paraître prometteur au cours d’une phase
préparatoire de développement ou après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne
pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons réglementaires ou
concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à faire face à la concurrence de produits génériques, qui
pourrait se traduire par des pertes de parts de marché. En outre, le processus de recherche et
développement comprend plusieurs étapes et, lors de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne
parvienne pas à atteindre ses objectifs et qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un
médicament dans lequel il a investi des sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des

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résultats favorables obtenus lors des essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais
cliniques ou que les résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et
efficace du médicament concerné. Il ne saurait être garanti qu’un médicament recevra les approbations
réglementaires nécessaires ou qu’il atteindra ses objectifs commerciaux. Les résultats réels pourraient
être sensiblement différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles si les hypothèses
sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres
risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la situation générale du secteur et la
concurrence ; les facteurs économiques généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt et des
taux de change ; l'incidence de la réglementation de l'industrie pharmaceutique et de la législation en
matière de santé ; les tendances mondiales vers une plus grande maîtrise des coûts de santé ; les
avancées technologiques, les nouveaux médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les
problèmes inhérents au développement de nouveaux médicaments, notamment l'obtention d'une
homologation ; la capacité d’Ipsen à prévoir avec précision les futures conditions du marché ; les
difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière de l'économie internationale et le risque
souverain ; la dépendance à l'égard de l'efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres protections concernant
les médicaments novateurs ; et le risque de litiges, notamment des litiges en matière de brevets ou des
recours réglementaires. Ipsen dépend également de tierces parties pour le développement et la
commercialisation de ses médicaments, ce qui peut donner lieu à des redevances substantielles ; en
outre ces partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités d’Ipsen ainsi qu’à ses résultats
financiers. Ipsen ne peut être certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. À ce titre, le
Groupe pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une défaillance d’un de ses
partenaires pourrait engendrer une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations
pourraient avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa situation financière ou ses résultats. Sous
réserve des dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de
réviser les énoncés prospectifs ou objectifs visés dans le présent communiqué afin de refléter des
changements qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur
lesquels ces énoncés se fondent. L’activité d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits
dans ses documents d’information enregistrés auprès de l’Autorité des Marchés Financiers. Les risques
et incertitudes présentés ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invité
à prendre connaissance de la dernière édition du Document d’enregistrement universel d’Ipsen,
disponible sur ipsen.com.

Références

1
Drugging RNA, Nature article. https://www.nature.com/articles/s41587-023-01790-z
2
Skyhawk Therapeutics. https://www.skyhawktx.com/platform




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