LA FDA AMERICAINE ACCORDE LA DESIGNATION FAST TRACK POUR NOX-A12,
LE PROGRAMME PRINCIPAL DE TME PHARMA,
DANS LE CANCER DU CERVEAU

• L’obtention de la désignation Fast Track constitue une validation externe par la FDA du
potentiel de NOX-A12 à répondre aux besoins non adressés dans le glioblastome et
soutient potentiellement l’accès à une voie accélérée de développement pour
l'approbation réglementaire aux États-Unis.
• La désignation Fast Track accordée à NOX-A12 fait suite à la récente approbation par la
FDA de la demande d’IND pour l'étude de phase 2 dans le glioblastome.
• Capitalisant sur des données de survie globale médiane de NOX-A12 de 19,9 mois, un
niveau sans précédent chez des patients résistants à la chimiothérapie et présentant
une tumeur résiduelle après la chirurgie, TME Pharma travaille activement à l’obtention
de plusieurs sources de financement, en privilégiant les structures non dilutives, pour
la poursuite du développement clinique de NOX-A12.
• La désignation Fast Track est une étape importante dans la concrétisation des
discussions avec des partenaires industriels et financiers potentiels.



Berlin, Allemagne, le 2 avril 2024, 20h00 CEST - TME Pharma N.V. (Euronext Growth Paris : ALTME),
une société de biotechnologie spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour le
traitement du cancer en ciblant le microenvironnement tumoral (TME), annonce que la Food and Drug
Administration (FDA) américaine a accordé la désignation Fast Track (procédure accélérée) au
NOX-A12 (olaptesed pegol), son inhibiteur de CXCL12, en combinaison avec la radiothérapie et le
bevacizumab, pour une utilisation dans le traitement du cancer du cerveau agressif chez l’adulte, le
glioblastome, récemment diagnostiqué, résistant à la chimiothérapie et présentant une tumeur
résiduelle mesurable post-chirurgie.

La désignation Fast Track de la FDA vise à mettre plus rapidement à disposition des patients de
nouveaux médicaments jugés essentiels, en facilitant leur développement et en accélérant l'examen
des thérapies destinées à traiter des maladies graves et à répondre à des besoins médicaux non
satisfaits. Les entreprises dont les programmes bénéficient de la désignation Fast Track peuvent
bénéficier d'interactions plus fréquentes avec la FDA au cours du processus de développement clinique
et potentiellement d'une « approbation accélérée » et d'un « examen prioritaire » si les critères requis
sont remplis.

TME Pharma évalue en permanence les options à sa disposition pour la progression du développement
clinique de NOX-A12, tout en restant focalisé sur l'identification et l'obtention de ressources
financières issues de sources variées, notamment celles n’entrainant pas de dilution, ou la limitant au
maximum, pour les actionnaires, telles que les subventions gouvernementales ou la fourniture gratuite
de préparations pharmaceutiques. En plus de ses échanges avec des partenaires industriels et des
investisseurs spécialisés dans le domaine de la santé, TME Pharma explorera également l'éligibilité du
traitement par NOX-A12 à des programmes d'utilisation compassionnelle lorsque des données
suffisantes de phase 2 auront été générées. La société entend prioriser les programmes qui prévoient
une rémunération financière pour ces thérapies, de façon à soutenir une génération de revenus et
réduire ainsi potentiellement les besoins financiers du développement clinique avancé, tout en
contribuant également à générer de nouvelles preuves cliniques concrètes.

L’approbation récente par la FDA de la demande de lancement d’essai clinique (Investigational New
Drug, IND) déposée par TME Pharma pour une étude de phase 2 évaluant NOX-A12 dans le
glioblastome, que la société prévoit de lancer plus tard cette année, était une condition préalable à
l'obtention de la désignation Fast Track par la FDA. Les obtentions de cette désignation et d’une IND
ouverte, couplées à un design d'étude approuvé par la FDA qui étudie les questions de dosage et de
contribution des composants, permettent d’optimiser le développement en phase avancée et offre un
modèle économiquement efficace qui réduit davantage les risques pour le programme de TME Pharma
dans le glioblastome. L’obtention de cette désignation Fast Track, dans la foulée de l’approbation de
l’IND, constitue une validation externe du potentiel de NOX-A12 pour répondre aux besoins non
adressés des patients atteints de glioblastome.

Les étapes préparatoires nécessaires à la phase 2 de NOX-A12 dans le glioblastome sont en cours, et
TME Pharma vise à lancer la nouvelle étude de phase 2 dès que les ressources nécessaires de la part
des partenaires financiers et industriels auront été obtenues. TME Pharma privilégie les discussions
avec des partenaires désireux de soutenir l'entreprise à long terme et dont les intérêts financiers sont
alignés sur ceux des parties prenantes actuelles. Alors que les discussions sont en cours, et jusqu'à ce
que des accords à plus long terme soient conclus avec les partenaires, TME Pharma est déterminée à
minimiser les coûts opérationnels afin d'étendre la visibilité financière aussi loin que possible et
d'augmenter les chances de succès.

Les dernières étapes réglementaires de TME Pharma ont été appuyées par les récentes données de
survie de l'étude de phase 1/2 GLORIA dans laquelle NOX-A12 a démontré une survie globale médiane
sans précédent de 19,9 mois chez les patients résistants à la chimiothérapie et présentant une tumeur
résiduelle après la chirurgie. Cela représente un résultat très favorable par rapport à la cohorte de
référence appariée et traitée avec les soins standards et dépassent ceux enregistrés par tous les essais
thérapeutiques concurrents pertinents ayant inclus des patients atteints de glioblastome
nouvellement diagnostiqués et résistants à la chimiothérapie standard selon les estimations de TME
Pharma.

« Au début de cette année, nous avions annoncé que la prochaine phase du développement de
NOX-A12 visait l’approbation de l’IND et l’obtention d’un accès à une voie réglementaire accélérée aux
États-Unis et nous sommes très fiers d'avoir atteint ces étapes dans les délais que nous nous étions
fixés », commente Aram Mangasarian, PDG de TME Pharma. « Bien que la poursuite des discussions
avec des partenaires industriels et financiers potentiels puisse prendre un certain temps à se
concrétiser, l’approbation d'une IND et la désignation Fast Track, accordées par la FDA, consitutent
pour ces derniers des signaux positifs. Nous disposons désormais d'une feuille de route claire en matière
de développement clinique pour faire progresser NOX-A12 dans le traitement du glioblastome et pour
soutenir les discussions avec les partenaires potentiels. Nous nous attendons à ce que notre nouvelle
étude de phase 2 s'appuie sur les résultats sans précédent de notre essai GLORIA, qui soutiennent le
potentiel exceptionnel de NOX-A12 pour devenir l'option thérapeutique de référence pour les
glioblastomes récemment diagnostiqués et résistants à la chimiothérapie. Nous sommes impatients de
travailler en étroite collaboration avec la FDA afin d'accélérer la mise sur le marché de NOX-A12 pour
le bénéfice des patients souffrant de ce cancer dévastateur et agressif pour lequel le pronostic est
extrêmement défavorable. »



Pour plus d’informations, merci de contacter :

TME Pharma N.V.
Aram Mangasarian, Ph.D., Président Directeur Général
Tél. +49 (0) 30 16637082 0
investors@tmepharma.com


Relations avec les investisseurs et médias :


LifeSci Advisors
Guillaume van Renterghem
Tél. +41 (0) 76 735 01 31
gvanrenterghem@lifesciadvisors.com

NewCap
Arthur Rouillé
Tél. +33 (0) 1 44 71 00 15
arouille@newcap.fr


À propos de TME Pharma

TME Pharma est une société au stade clinique spécialisée dans le développement de nouvelles
thérapies pour le traitement des cancers les plus agressifs. Le portefeuille de produits en oncologie
développé par TME Pharma vise à agir sur le microenvironnement tumoral et le cycle immunitaire du
cancer en brisant les barrières de protection de la tumeur contre le système immunitaire du patient et
en bloquant la réparation tumorale. TME Pharma développe une approche unique, reposant sur la
neutralisation de chimiokines spécifiques du microenvironnement tumoral, pouvant être utilisée en
combinaison avec d'autres approches thérapeutiques afin d’affaiblir les défenses de la tumeur et
renforcer l’effet du traitement. TME Pharma évalue actuellement son principal candidat médicament,
le NOX-A12, au sein de l’essai clinique GLORIA, chez des patients atteints d'un cancer du cerveau
récemment diagnostiqué et ne pouvant pas bénéficier cliniquement d’une chimiothérapie standard.
Les données principales issues du traitement des trois cohortes de l’étude d’escalade de dose GLORIA,
où NOX-A12 était associé à une radiothérapie, ont permis de mettre en évidence une réduction
constante des tumeurs et des réponses tumorales avérées dans cette population de patients. Des bras
d’expansion de l’étude GLORIA visent par ailleurs à évaluer la sécurité et l'efficacité de la combinaison
du NOX-A12 avec d’autres traitements, pour lesquels les résultats intermédiaires de la triple
combinaison de NOX-A12, de la radiothérapie et du bevacizumab suggèrent des réponses
potentiellement plus fortes et plus pérennes, ainsi qu'une amélioration de la survie. L’association du
NOX-A12 et de la radiothérapie a reçu le statut de médicament orphelin pour le traitement du
glioblastome aux États-Unis et pour le traitement du gliome en Europe. En parallèle, TME Pharma a
publié les données finales de son essai clinique évaluant l’association du NOX-A12 et du Keytruda®,
montrant un profil de survie globale et de sécurité encourageant chez des patients atteints de cancer
colorectal et pancréatique métastatique. Ces données ont été publiées dans le Journal for
ImmunoTherapy of Cancer en octobre 2021. TME Pharma et MSD/Merck ont également initié leur
deuxième collaboration clinique afin de mener une étude de phase 2, OPTIMUS, pour évaluer plus
précisément la sécurité et l'efficacité de NOX-A12 en association avec le Keytruda® de Merck et deux
régimes de chimiothérapie différents en traitement de deuxième ligne chez des patients atteints de
cancer du pancréas métastatique. Le design de l'essai a été approuvé en France, en Espagne et aux
États-Unis. Le deuxième candidat médicament de la société en phase clinique, le NOX-E36, vise à agir
sur le système immunitaire inné. TME Pharma envisage de poursuivre le développement clinique de
ce produit dans plusieurs indications de tumeurs solides. Plus d’informations sont disponibles sur :
www.tmepharma.com.

TME Pharma® et le logo de TME Pharma sont des marques déposées.

Keytruda® est une marque déposée de Merck Sharp & Dohme Corp.

Visitez les comptes LinkedIn et Twitter de TME Pharma.


À propos de l'étude GLORIA

GLORIA (NCT04121455) est une étude d’escalade de dose de phase 1/2 menée par TME Pharma
évaluant le NOX-A12 en association avec la radiothérapie, en traitement de première ligne chez des
patients souffrant de glioblastome (cancer du cerveau), partiellement ou non-reséqué et présentant
un promoteur MGMT non-méthylé (résistant aux chimiothérapies standards). GLORIA évalue par
ailleurs, via trois bras de traitement additionnels distincts, la sécurité et l’efficacité de plusieurs
schémas de combinaison du NOX-A12 : A) en combinaison avec la radiothérapie chez des patients
ayant subi une résection complète de la tumeur ; B) en combinaison avec la radiothérapie et le
bevacizumab; et C) en combinaison avec la radiothérapie et le pembrolizumab.

À propos de l'étude OPTIMUS

OPTIMUS (NCT04901741) est une étude de phase 2 ouverte, menée par TME Pharma et contenant
deux bras de traitement pour l’évaluation du NOX-A12 en association avec le pembrolizumab et
l'irinotecan nano-liposomal/5-FU/leucovorine ou la gemcitabine/nab-paclitaxel chez des patients
atteints de cancer pancréatique métastatique à microsatellites stables.
Déclarations prospectives

Toute traduction de communiqué de presse dans une autre langue que l'anglais est uniquement
destinée à faciliter la compréhension du public non-anglophone. La société a tenté de fournir une
traduction précise du texte original en anglais mais, en raison des nuances de traduction d’une langue
à l’autre, de légères différences peuvent subsister. Ce communiqué comprend certaines informations
qui contiennent des « déclarations prospectives ». Ces déclarations prospectives sont basées sur les
prévisions actuelles de TME Pharma et sont soumises à des incertitudes, des risques et des hypothèses
inhérents qui sont difficiles à prévoir. Les facteurs susceptibles d'entraîner des différences par rapport
aux résultats actuels comprennent, sans s'y limiter, les risques inhérents au développement de
médicaments oncologiques, notamment les essais cliniques, le calendrier et la capacité de TME
Pharma à obtenir les autorisations réglementaires pour NOX-A12 ainsi que pour tout autre candidat
médicament. TME Pharma ne prend aucun engagement quant à la mise à jour des informations et
déclarations prospectives, qui ne représentent que l'état des choses le jour de la publication.