Communiqué de presse
Destiné uniquement aux médias internationaux
et à la communauté d’investisseurs



Ipsen présente les dernières données d'un essai de Phase III évaluant
Cabometyx® en association avec une immunothérapie à l'occasion de
l'édition 2024 de l'ASCO sur les cancers génito-urinaires
» Les premiers résultats détaillés de l'essai de Phase III CONTACT-02 ont démontré un bénéfice
statistiquement significatif en matière de survie sans progression pour Cabometyx® en
association avec l'atézolizumab dans le traitement du cancer de la prostate métastatique
résistant à la castration.

» Les données de suivi prolongé sur quatre ans issues d’étude pivot de Phase III CheckMate -9ER
confirment les bénéfices d'efficacité à long terme pour Cabometyx® en association avec le
nivolumab par rapport au sunitinib dans le traitement du carcinome du rein avancé.

PARIS, FRANCE, le 22 janvier 2024 - Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) a annoncé aujourd'hui la
présentation de nouvelles données pour les indications de Cabometyx® (cabozantinib) en association
avec une immunothérapie à l'occasion du prochain symposium de l'American Society of Clinical Oncology
sur les cancers génito-urinaires (ASCO GU), qui se tiendra du 25 au 27 janvier 2024 à San Francisco, aux
États-Unis.

Les premiers résultats détaillés de l'essai de Phase III CONTACT-02, évaluant Cabometyx en association
avec l'atézolizumab par rapport à une deuxième nouvelle hormonothérapie (NHT) chez les patients
atteints du cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (CPRC) et d'une maladie mesurable
des tissus mous extrapelviens ayant progressé après un traitement par NHT, feront l'objet d'une
présentation orale (Abstract n°18).

Avec un suivi médian de 14,3 mois, les données de l'analyse principale de la survie sans progression (SSP)
dans le cadre de l'essai CONTACT-02 ont démontré un bénéfice statistiquement significatif pour
Cabometyx en association avec l'atézolizumab de 6,3 mois contre 4,2 mois pour une deuxième NHT
(rapport de risque [HR] : 0,65 ; intervalle de confiance [CI] à 95 %, 0,50-0,84 ; p = 0,0007). Lors d'une
analyse intermédiaire pour l'autre critère d'évaluation principal en matière de survie globale (SG), les
données ont démontré une tendance favorable à l'amélioration pour le traitement combiné. Toutefois,
ces données étaient immatures et l'étude sera poursuivie jusqu'à la prochaine analyse prévue, attendue
pour 2024. Le profil de tolérance du traitement combiné semble être comparable à celui habituellement
observé pour les médicaments individuels, et aucun nouveau signal de sécurité n’a été identifié.

Le cancer de la prostate est le deuxième cancer le plus répandu chez l'homme. 1 Et pour les patients
atteints de la forme avancée du CPRC métastatique, le pronostic est mauvais, avec une survie estimée
entre un et deux ans. 2

« Pour les patients atteints de la forme avancée du cancer de la prostate métastatique résistant à la
castration, le pronostic est mauvais, avec une survie médiane de deux ans et des options de traitement
limitées », a déclaré Stéphane Oudard, professeur d'oncologie et chef du service de recherche clinique et
translationnelle en oncologie à l'hôpital Georges Pompidou de Paris, en France. « Les résultats de l'essai
CONTACT-02 représentent une avancée importante dans le contexte thérapeutique actuel et apportent
aux patients les premières données positives issues d'un essai de Phase III. Nous attendons par ailleurs de
nouvelles données dans le cadre de l'analyse de la survie globale. »

En outre, les données de suivi prolongé sur quatre ans dans le cadre de l’étude pivot de Phase III
CheckMate -9ER, portant sur Cabometyx en association avec le nivolumab par rapport au sunitinib chez



1
les personnes atteintes d'un carcinome du rein avancé (CCR) non préalablement traité, seront présentées
(Abstract n°362).

Avec un suivi médian de 55,6 mois pour la SG, l'association Cabometyx-nivolumab a démontré un
bénéfice durable et cliniquement significatif par rapport au sunitinib, avec un gain médian absolu de 10,5
mois en matière de SG (46,5 mois pour le traitement combiné contre 36,0 mois pour le sunitinib ; HR 0,77,
CI à 95 % 0,63-0,95). De plus, la SSP médiane du traitement combiné reste deux fois supérieure à celle du
sunitinib, à 16,4 contre 8,4 mois respectivement (HR 0,58, CI à 95 %, 0,49-0,70). Le profil de tolérance est
par ailleurs comparable aux profils de tolérance connus de chaque médicament, et aucun signal de
sécurité n'a été identifié.

Le CCR est la forme la plus courante de cancer du rein 3, 4. Pour les 30 % de personnes diagnostiquées avec
une forme avancée, le taux de survie à cinq ans est faible (12 %), sans traitement curatif identifié pour
cette maladie. 5,6

« Les données issues des essais en cours confirment une fois de plus le potentiel de Cabometyx pour les
patients atteints d'un certain nombre de types de tumeurs difficiles à traiter », a déclaré Christelle Huguet,
Vice-Présidente Exécutive et Directrice de la Recherche et du Développement chez Ipsen. « Associé à une
immunothérapie, Cabometyx apporte aujourd'hui des bénéfices de survie à long terme aux patients
atteints d'un carcinome du rein avancé à travers le monde, et démontre également un réel potentiel futur
dans le traitement du cancer de la prostate métastatique résistant à la castration, un domaine où il existe
d'importants besoins non satisfaits et où aucun autre essai de ce type n'a fait ses preuves au cours des
dernières décennies. »

De plus, les données sur la qualité de vie (HRQoL) issues d'une analyse de modélisation basée sur l'essai
CheckMate -9ER permettent d'explorer le lien entre les résultats HRQoL et les résultats cliniques avec
un suivi médian de 32,9 mois (Abstract n°384). Ces données concernant les bénéfices de l'association
Cabometyx-nivolumab viennent consolider notre approche centrée sur le patient et renforcer le lien
entre le traitement combiné et l'amélioration des taux de réduction de la tumeur, de survie et de SSP,
indépendamment du risque de détérioration précoce de la HRQoL.

FIN


À propos de Cabometyx

Le cabozantinib est une petite molécule qui inhibe plusieurs récepteurs de la tyrosine kinase (RTK), dont les
récepteurs VEGFR, MET, RET et la famille TAM (TYRO3, MER, AXL). 7 Ces RTK sont impliqués dans les
fonctions cellulaires normales et les processus pathologiques comme l’oncogenèse, les métastases,
l’angiogenèse tumorale (croissance de nouveaux vaisseaux sanguins dont les tumeurs ont besoin pour se
développer), la pharmacorésistance, la modulation des activités immunitaires et le micro-environnement
tumoral.7,8,9,10

Exelixis a accordé à Ipsen les droits exclusifs de commercialisation et de développement clinique de
Cabometyx, hors États-Unis et Japon. Exelixis a accordé à Takeda Pharmaceutical Company Limited (Takeda)
les droits exclusifs de commercialisation et de poursuite du développement clinique de Cabometyx pour toutes
les futures indications au Japon. Exelixis détient les droits exclusifs de développement et de commercialisation
de Cabometyx aux États-Unis.

Dans plus de 60 pays hors États-Unis et Japon, y compris au sein de l’Union européenne (UE), Cabometyx est
actuellement indiqué :8
• en monothérapie pour le traitement du CCR avancé ;
o comme traitement en première ligne chez les patients adultes atteints d'une maladie à risque
intermédiaire ou élevé ;
o chez les patients adultes ayant suivi un traitement antérieur ciblant le facteur de croissance
de l'endothélium vasculaire (VEGFR) ;
o en association avec le nivolumab pour le traitement en première ligne du CCR avancé chez les
patients adultes ;



2
• en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints d’un cancer de la thyroïde différencié
(CTD), localement avancé ou métastatique, réfractaire ou non éligible au traitement par l’iode
radioactif (IRA), qui a progressé pendant ou après une thérapie systémique antérieure ;
• en monothérapie dans le traitement du carcinome hépatocellulaire (CHC) chez les patients adultes
précédemment traités par sorafénib.

Les recommandations détaillées relatives à l'usage de Cabometyx sont décrites dans le Résumé des
caractéristiques du produit (UE SmPC).

À propos du cancer de la prostate métastatique résistant à la castration (CPRC)

À travers le monde, le cancer de la prostate est le deuxième cancer le plus répandu chez l'homme et le
quatrième cancer le plus fréquent de manière générale1. En 2020, plus de 1,4 million de nouveaux cas de cancer
de la prostate ont été déclarés et environ 375 300 décès ont été enregistrés à travers le monde1. Un cancer de
la prostate est considéré comme un CPRC métastatique dès lors qu'il se propage à des parties du corps autres
que la prostate et ne répond pas aux traitements par suppression androgénique, un traitement courant contre
le cancer de la prostate. 11 Les hommes diagnostiqués avec un CPRC métastatique affichent souvent un mauvais
pronostic, avec une survie estimée à un ou deux ans.2

À propos du carcinome du rein (CCR) avancé

En 2020, plus de 400 000 nouveaux cas de cancer du foie ont été diagnostiqués dans le monde. 12 Le CCR est le
type de cancer du rein le plus courant (environ 90 % des cas).3,4 Les hommes sont presque deux fois plus touchés
et représentent plus des deux tiers des décès.12 Au moment du diagnostic, jusqu'à 30 % des patients présentent
un CCR avancé ou métastatique. S’il est détecté à un stade précoce, le taux de survie à cinq ans est élevé, mais
pour les personnes atteintes d’un CCR métastatique avancé ou à un stade avancé, le taux de survie est
beaucoup plus faible et s’élève à environ 12 %. Aucun traitement n’a été identifié à ce jour pour cette maladie.5,6

À propos de l’essai CONTACT-02

CONTACT-02 est une étude mondiale, multicentrique, randomisée, ouverte et de Phase III qui compte
575 patients ayant été randomisés 1:1 dans le groupe expérimental de Cabometyx en association avec
l’atézolizumab et le groupe de contrôle d'une deuxième NHT (soit l'abiratérone et la prednisone, soit
l'enzalutamide). L'étude a été menée chez des patients atteints d'un CPRC métastatique qui ont une maladie
viscérale mesurable ou une adénopathie extrapelvienne mesurable, ayant progressé après une première NHT.
Les deux critères d'évaluation principaux de l'essai sont la survie sans progression (SSP) et la survie globale
(SG). L'analyse de la SSP a été menée sur les 400 premiers patients randomisés (SSP dans la population en
intention de traiter, ITT). Elle a été évaluée en aveugle par un comité de radiologie indépendant (BIRC) selon
les critères RECIST 1.1. L'analyse de la SG a été évaluée dans la population en ITT (n = 507). Le critère
d'évaluation secondaire est le taux de réponse objective (TRO) évalué par le BIRC. L'essai est parrainé par
Exelixis et cofinancé par Ipsen, Roche et Takeda. Takeda mène actuellement l'essai au Japon. Pour en savoir
plus sur l'essai CONTACT-02, consultez le site ClinicalTrials.gov.

À propos de l’étude CheckMate -9ER

L’essai CheckMate -9ER est une étude ouverte, randomisée, multinationale, de Phase III, qui évalue les patients
atteints d’un CCR avancé ou métastatique non précédemment traité. Au total, 651 patients (23 % de risque
faible, 58 % de risque intermédiaire, 20 % de risque élevé ; 25 % PD-L1 ≥ 1 %) ont été randomisés pour recevoir
Cabometyx avec le nivolumab (n = 323) par rapport au sunitinib (n = 328). Le critère d’évaluation principal est
la SSP. Les critères d'évaluation secondaires incluent la SG et le TRO. La principale analyse d’efficacité a
comparé nivolumab en association avec Cabometyx versus sunitinib chez tous les patients randomisés. L’étude
est sponsorisée par Bristol Myers Squibb et Ono Pharmaceutical Co, et co-financée par Exelixis, Ipsen et
Takeda Pharmaceutical Company Limited. Pour en savoir plus sur l'essai CheckMate -9ER, consultez le site
ClinicalTrials.gov.




3
À propos d’Ipsen

Nous sommes un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments innovants
pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l'Oncologie, les Maladies Rares et les Neurosciences.
Notre portefeuille de produits en R&D s'appuie sur l'innovation externe et sur près de 100 ans d'expérience de
développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en France et au Royaume-Uni. Nos équipes,
présentes dans plus de 40 pays, et nos partenariats à travers le monde nous permettent de proposer nos
médicaments aux patients dans plus de 100 pays.
Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme d’American Depositary Receipt
(ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d'informations, consultez ipsen.com
Contacts Ipsen

Email : corporate.communications@ipsen.comcorporate.communications@ipsen.com

Investisseurs

Craig Marks | +44 7584 349 193

Médias

Joanna Parish | +44 7840 023 741

Avertissements et/ou déclarations prospectives

Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans ce communiqué sont basés sur la stratégie et
les hypothèses actuelles de la Direction d’Ipsen. Ces déclarations et objectifs dépendent de risques et
d’incertitudes connus ou non qui peuvent entraîner une divergence significative entre les résultats,
performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce communiqué De tels risques et imprévus
pourraient affecter la capacité d’Ipsen à atteindre ses objectifs financiers, lesquels reposent sur des
hypothèses raisonnables quant aux conditions macroéconomiques à venir formulées d’après les
informations disponibles à ce jour. L'utilisation des termes « croit », « envisage » et « prévoit » ou
d'expressions similaires a pour but d'identifier des énoncés prospectifs, notamment les attentes d’Ipsen
quant à des événements futurs tels que les soumissions et décisions réglementaires. De plus, les objectifs
mentionnés dans ce document sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations futures de
croissance externe qui pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces prévisions sont notamment
fondées sur des données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen, et dépendent de
circonstances ou de faits susceptibles de se produire à l’avenir et dont certains échappent au contrôle du
Groupe, et non pas exclusivement de données historiques. Les résultats réels pourraient s’avérer
substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la matérialisation de certains risques ou
incertitudes, et notamment qu’un nouveau médicament peut paraître prometteur au cours d’une phase
préparatoire de développement ou après des essais cliniques, mais n’être jamais commercialisé ou ne pas
atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour des raisons réglementaires ou concurrentielles.
Ipsen doit ou peut avoir à faire face à la concurrence de produits génériques, qui pourrait se traduire par
des pertes de parts de marché. En outre, le processus de recherche et développement comprend plusieurs
étapes et, lors de chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas à atteindre ses objectifs
et qu’il soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un médicament dans lequel il a investi des
sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats favorables obtenus lors des
essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que les résultats des
essais cliniques seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du médicament concerné. Il
ne saurait être garanti qu’un médicament recevra les approbations réglementaires nécessaires ou qu’il
atteindra ses objectifs commerciaux. Les résultats réels pourraient être sensiblement différents de ceux
annoncés dans les déclarations prévisionnelles si les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si
certains risques ou incertitudes se matérialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans
toutefois s'y limiter, la situation générale du secteur et la concurrence ; les facteurs économiques
généraux, y compris les fluctuations des taux d'intérêt et des taux de change ; l'incidence de la
réglementation de l'industrie pharmaceutique et de la législation en matière de santé ; les tendances
mondiales vers une plus grande maîtrise des coûts de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux

4
médicaments et les brevets obtenus par la concurrence ; les problèmes inhérents au développement de
nouveaux médicaments, notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen à prévoir avec
précision les futures conditions du marché ; les difficultés ou délais de production ; l'instabilité financière
de l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à l'égard de l'efficacité des brevets
d’Ipsen et d’autres protections concernant les médicaments novateurs ; et le risque de litiges, notamment
des litiges en matière de brevets ou des recours réglementaires. Ipsen dépend également de tierces
parties pour le développement et la commercialisation de ses médicaments, ce qui peut donner lieu à des
redevances substantielles ; en outre ces partenaires pourraient agir de manière à nuire aux activités
d’Ipsen ainsi qu’à ses résultats financiers. Ipsen ne peut être certain que ses partenaires tiendront leurs
engagements. À ce titre, le Groupe pourrait ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une
défaillance d’un de ses partenaires pourrait engendrer une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De
telles situations pourraient avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa situation financière ou ses
résultats. Sous réserve des dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre
à jour ou de réviser les énoncés prospectifs ou objectifs visés dans le présent communiqué afin de refléter
des changements qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur
lesquels ces énoncés se fondent. L’activité d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont décrits
dans ses documents d’information enregistrés auprès de l’Autorité des Marchés Financiers. Les risques
et incertitudes présentés ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le lecteur est invité à
prendre connaissance de la dernière édition du Document d’enregistrement universel d’Ipsen, disponible
sur ipsen.com.

Références

1
Prostate cancer statistics. World Cancer Research Fund International. Available at:
https://www.wcrf.org/cancer-trends/prostate-cancer-statistics/. Last accessed January 2024.
2
Moreira, D. M., et al. Predicting Time From Metastasis to Overall Survival in Castration-Resistant
Prostate Cancer: Results From SEARCH. Clin Genitourin Cancer. 2017; 15: 60–66.e2.
3
Kidney Cancer. Mayo Clinic. Available: https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/kidney-
cancer/symptoms-causes/syc-20352664. Accessed: January 2024.
4
Infographic: Kidney Cancer. Mayo Clinic. Available: https://www.mayoclinic.org/diseases-
conditions/kidney-cancer/multimedia/kidney-cancer-infographic/ifg-20441505. Accessed: January
2024.
5
Survival rates for kidney cancer. American Cancer Society. Available:
https://www.cancer.org/cancer/kidney-cancer/detection-diagnosis-staging/survival-
rates.htmlAccessed: January 2024.
6
Orlin I. et al. Renal cell carcinomas epidemiology in the era of widespread imaging. Journal of Clinical
Oncology. 2019; 37:15. DOI: https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.e13083.
7
El-Khoueiry A. et al., Cabozantinib: An evolving therapy for hepatocellular carcinoma. Cancer
Treatment Reviews. 2021 Jul;98:102221. DOI: 10.1016/j.ctrv.2021.102221.
8
European Medicines Agency. Cabometyx®® (cabozantinib) EU Summary of Product Characteristics.
Available from: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/Cabometyx®-epar-
product-information_en.pdf. Last accessed: January 2024
9
Yakes M. et al., Cabozantinib (XL184), a novel MET and VEGFR2 inhibitor, simultaneously suppresses
metastasis, angiogenesis, and tumor growth. Mol Cancer Ther. 2011;10:2298–2308. DOI:
10.1158/1535-7163.MCT-11-0264
10
Hsu et al., AXL and MET in Hepatocellular Carcinoma: A Systematic Literature Review. Liver Cancer
2021 DOI: 10.1159/000520501
11
Prostate Cancer: Types of Treatment. Cancer.Net. Available at: https://www.cancer.net/cancer-
types/prostate-cancer/types-treatment. Accessed January 2024.
12
Kidney Cancer Factsheet. GLOBOCAN 2020. Available:
https://gco.iarc.fr/today/data/factsheets/cancers/29-Kidney-fact-sheet.pdf. Accessed: January 2024.




5