COMMUNIQUÉ DE
PRESSE

Ipsen confirme la décision de la FDA d'accorder un
examen prioritaire pour le dépôt du dossier de demande
d'autorisation d'elafibranor dans le traitement de la
cholangite biliaire primitive, une maladie cholestatique
rare du foie


• La date cible du PDUFA concernant la demande d'autorisation est L'examen
prioritaire a été accordé avec une date cible du PDUFA fixée au juin 10, 2024
• L'Agence européenne des médicaments (EMA) a également validé la demande
d'autorisation de mise sur le marché (AMM) d'elafibranor.
• Le médicament expérimental elafibranor est le premier nouveau traitement de
deuxième ligne dans la cholangite biliaire primitive (CBP) à faire l'objet d'une
demande d'autorisation dans l'UE et aux États-Unis depuis près d'une décennie.



Paris (France), le 7 decembre, 2023 – Ipsen (Euronext : IPN ; ADR : IPSEY) et GENFIT (Nasdaq
and Euronext : GNFT) ont annoncé aujourd'hui que les autorités américaines (FDA : Food and
Drug Administration) ont accepté le dépôt du dossier de demande d'autorisation (NDA : New Drug
Application) du médicament expérimental elafibranor. Le médicament expérimental, un double
agoniste du récepteur activé des proliférateurs de peroxysomes (PPAR) alpha et delta (α,δ),
administré une fois par jour par voie orale, pourrait devenir le premier nouveau traitement de
deuxième ligne contre la CBP, une maladie cholestatique rare du foie, depuis près d'une décennie.
La date cible PDUFA de la FDA qui procède actuellement à un examen prioritaire est le juin 10,
2024.


L’Agence européenne du médicament (EMA : European Medicines Agency) a également validé la
demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) d'elafibranor soumise par Ipsen. L'examen
de la demande déposée auprès du Comité des médicaments à usage humain (CHMP : Committee
for Medicinal Products for Human Use) de l’EMA a débuté le 26 octobre 2023. Par ailleurs, une
troisième demande d'approbation réglementaire d'elafibranor soumise simultanément a été
validée pour examen par l'autorité réglementaire compétente au Royaume-Uni (MHRA : Medicines
and Healthcare products Regulatory Agency).


« Nous nous réjouissons d'avoir soumis avec succès plusieurs demandes simultanées d'autorisation
d'elafibranor, affirmant ainsi notre ambition d'apporter le plus rapidement possible un nouveau
médicament indispensable au plus grand nombre de personnes vivant avec la CBP, » a déclaré




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Christelle Huguet, Vice-Présidente exécutive et directrice de la Recherche et du
Développement, Ipsen. « Il s'agit d’une maladie dans laquelle de nombreux patients subissent une
détérioration de leur état de santé ainsi que des symptômes invalidants malgré le traitement qu'ils
reçoivent. S'il est approuvé, elafibranor a le potentiel de changer la prise en charge de cette maladie
difficile pour les personnes atteintes en leur offrant un nouveau choix de traitement en deuxième ligne,
le nombre d'options efficaces étant actuellement limité. »

La CBP est une maladie hépatique cholestatique auto-immune rare et progressive1 dans laquelle
les voies biliaires du foie sont progressivement détruites 2 . L’atteinte des canaux biliaires peut
limiter la capacité du foie à débarrasser le corps des toxines, contribuant aux lésions hépatiques
et à l’apparition de tissu cicatriciel, menant à la cirrhose1,2,3. Les symptômes courants de la CBP
incluent un état de fatigue généralisé et un prurit (démangeaisons) qui peuvent être
particulièrement invalidants4. En l’absence de traitement, la CBP peut entraîner une insuffisance
hépatique ou, dans certains cas, la mort1. La prévalence de la CBP est plus forte chez les femmes
avec neuf femmes diagnostiquées pour chaque homme 3. Une part importante des personnes
vivant avec la CBP ne bénéficient pas des traitements existants5 6 7.

« Ces acceptations simultanées de nos soumissions réglementaires constituent une nouvelle étape
importante dans le parcours d’elafibranor. Nous sommes ravis de nous associer à Ipsen qui comprend
bien les tenants et aboutissant du processus réglementaire des maladies rares, » a déclaré Pascal
Prigent, Directeur Général de GENFIT. « Nous savons qu'Ipsen partage le même objectif que GENFIT
: apporter le plus rapidement possible une nouvelle option de traitement indispensable aux personnes
vivant avec la CBP. Nous attendons avec impatience de communiquer les prochaines avancées
d’elafibranor dans le cadre des processus d’examen réglementaire. »


A PROPOS D’ELAFIBRANOR




1
Younossi ZM, et al. 2019. Diagnosis and Management of Primary Biliary Cholangitis. Am J Gastroenterol.
114(1):48–63.
2
European Association for the Study of the Liver. 2017. EASL Clinical Practice Guidelines: The diagnosis and
management of patients with primary biliary cholangitis. J Hepatol. 67(1):145-172.
3
Galoosian A, et al. 2020. Clinical updates in primary biliary cholangitis: trends, epidemiology, diagnostics, and
new therapeutic approaches. J Clin Transl Hepatol. 8(1), pp. 49-60.
4
Kumagi T & Heathcote EJ. 2008. Primary biliary cirrhosis. Orphanet J Rare Di. 3:1.
5
Ali AH, Byrne TJ, Lindor KD. 2015. Orphan drugs in development for primary biliary cirrhosis: challenges and
progress. Orphan Drugs: Research and Reviews. 5(1), pp..83-97 numbers.
6
Corpechot C, et al. 2011. Early primary biliary cirrhosis: biochemical response to treatment and prediction of
long-term outcome. J Hepatol. 55:1361-7.
7
Aguilar MT and Chascsa DM. 2020. Update on emerging treatment options for primary biliary cholangitis.
Hepat Med. Pp.69-77.




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Elafibranor est un agoniste des récepteurs activés par les proliférateurs de peroxysomes (PPAR)
alpha/delta (α,δ) administré par voie orale une fois par jour, actuellement à l'étude comme
traitement des patients atteints de CBP, une maladie cholestatique rare du foie. Elafibranor, grâce
à l'activation des PPAR α et δ, cible plusieurs types de cellules et processus biologiques impliqués
dans la physiopathologie de la CBP, notamment la cholestase (altération de l'écoulement de la bile
dans le foie), la toxicité de la bile, l'inflammation et la fibrose ainsi que la production des acides
biliaires. En 2019, elafibranor a obtenu la désignation « Breakthrough Therapy » de la Food and
Drug Administration aux États-Unis chez les adultes atteints de CBP et présentant une réponse
inadéquate à l’acide ursodésoxycholique (AUDC), le traitement de première ligne existant pour la
CBP. Elafibranor n’a reçu aucune homologation d’aucune autorité réglementaire dans le monde à
ce jour.


A PROPOS D’ELATIVE®

ELATIVE est un essai clinique de Phase III multicentrique, randomisé, en double aveugle, contre
placebo, ouvert et d’extension à long terme (NCT04526665). ELATIVE a évalué l’efficacité et la
sécurité d’elafibranor 80 mg administré une fois par jour par rapport à un placebo chez les patients
atteints de cholangite biliaire primaire (CBP) présentant une réponse inadéquate ou une
intolérance à l’UDCA. Dans le cadre de l'essai, 161 patients ont été randomisés 2:1 pour recevoir
elafibranor 80 mg une fois par jour ou un placebo. Les patients présentant une réponse
inadéquate à l'UDCA continuaient de recevoir de l'UDCA en association avec elafibranor ou un
placebo, tandis que les patients ne pouvant tolérer l'UDCA ne recevaient qu'elafibranor ou un
placebo. Les résultats ont confirmé le potentiel d'elafibranor comme nouvelle option
thérapeutique efficace dans la CBP : 13 fois plus de patients traités par elafibranor ont eu une
réponse biochimique, suggérant une amélioration de la progression de la maladie, par rapport aux
patients sous placebo. Les données indiquent en effet une différence ajustée du placebo de 47 %
(P<0,001) entre les patients traités avec elafibranor 80 mg (51 %) et les patients sous placebo (4 %)
ayant eu une réponse biochimique8.

A PROPOS DE GENFIT

GENFIT est une société biopharmaceutique de stade clinique avancé engagée dans l’amélioration
de la vie des patients atteints de maladies rares du foie pouvant engager le pronostic vital, dont
les besoins médicaux restent largement insatisfaits. GENFIT est pionnier dans la recherche et
développement dans le domaine des maladies du foie avec une histoire riche et un héritage
scientifique solide de plus de deux décennies. Aujourd’hui, GENFIT s’est construit un portefeuille
de R&D diversifié et en pleine expansion composé de programmes aux stades de développement

8
Kowdley. K.V, et al. NEJM. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2306185




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variés La Société se focalise sur l’Acute-on-Chronic Liver Failure (ACLF). Sa franchise ACLF inclut
cinq actifs en cours de développement : VS-01, NTZ, SRT-015, CLM-022 et VS-02-HE, basés sur des
mécanismes d’action complémentaires s’appuyant sur des voies d’administration différentes.
D’autres actifs ciblent d’autres maladies graves, telles que le cholangiocarcinome (CCA), le trouble
du cycle de l’urée (UCD) et l’acidémie organique (OA). L’expertise de GENFIT dans le développement
de molécules à haut potentiel des stades précoces jusqu’aux stades avancés et dans la pré-
commercialisation, a été démontrée avec le succès de l’étude de Phase 3 ELATIVE® à 52 semaines
évaluant elafibranor dans la Cholangite Biliaire Primitive (CBP). Au-delà des thérapies, GENFIT
dispose également d'une franchise diagnostique focalisée sur la Metabolic dysfunction-associated
steatohepatitis (MASH), anciennement la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et l’ammoniaque.
GENFIT, installée à Lille, Paris (France), Zurich (Suisse) et Cambridge, MA (États-Unis), GENFIT est
une société cotée sur le Nasdaq Global Select Market et sur le marché réglementé d’Euronext à
Paris, Compartiment B (Nasdaq et Euronext : GNFT). En 2021, Ipsen est devenu l’un des
actionnaires les plus importants de GENFIT avec une prise de participation de 8 % au capital de la
Société. Pour plus d'information, consultez www.genfit.com

A PROPOS D’IPSEN

Ipsen est un groupe biopharmaceutique mondial focalisé sur la mise au point de médicaments
innovants pour les patients dans trois domaines thérapeutiques : l'Oncologie, les Maladies Rares
et les Neurosciences. Leur portefeuille de produits en R&D s'appuie sur l'innovation externe et sur
près de 100 ans d'expérience de développement au sein de hubs mondiaux aux États-Unis, en
France et au Royaume-Uni. Les équipes d’Ipsen, présentes dans plus de 40 pays, et leurs
partenariats à travers le monde leur permettent de proposer des médicaments aux patients dans
plus de 100 pays. Ipsen est coté à Paris (Euronext : IPN) et aux Etats-Unis à travers un programme
d’American Depositary Receipt (ADR : IPSEY) sponsorisé de niveau I. Pour plus d'informations,
consultez ipsen.com


GENFIT - AVERTISSEMENT
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives à propos de GENFIT, y compris
au sens où l’entend le Private Securities Litigation Reform Act de 1995, et en particulier des
déclarations prospectives relatives au potentiel d’elafibranor en tant que traitement de seconde
intention sûr et efficace de la Cholangite Biliaire Primitive, qu’opportunité de gérer la progression
de la maladie et à sa capacité à améliorer le prurit, réduire les lésions hépatiques induites par la
cholestase et améliorer la fonctionnalité du foie. L’utilisation de certains mots, comme « penser »,
« potentiel », « espérer », « devrait », « pourrait » et d’autres tournures ou expressions similaires, a
pour but d’identifier ces déclarations prospectives. Bien que la Société considère que ses attentes
sont basées sur les attentes actuelles et les hypothèses raisonnables de sa Direction Générale, ces
déclarations prospectives peuvent être remises en cause par un certain nombre d’aléas et



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d’incertitudes connus ou inconnus, ce qui pourrait donner lieu à des résultats substantiellement
différents de ceux décrits, induits ou anticipés dans lesdites déclarations prospectives. Ces risques
et incertitudes incluent, sans caractère limitatif, les incertitudes inhérentes à la recherche et au
développement, y compris dans le domaine de la sécurité des candidats-médicaments, au coût,
aux progrès et aux résultats de nos essais cliniques prévus et en cours, aux examens et
autorisations d'autorités réglementaires aux États-Unis, en Europe et dans d'autres pays
concernant notre candidat-médicament et nos solutions diagnostiques, le succès commercial
potentiel d’elafibranor s'il est homologué, les fluctuations du taux de change, notre capacité à
continuer à lever des fonds pour financer notre développement, ainsi que les risques et
incertitudes développés ou identifiés dans les documents publics déposés auprès de l'Autorité des
marchés financiers (« AMF »), y compris ceux développés au Chapitre 2 « Principaux risques et
incertitudes » du Document d'enregistrement Universel 2022 de la Société déposé auprès de l'AMF
le 18 avril 2023, disponible sur les sites Internet de la Société (www.genfit.com) et de l'AMF
(www.amf-freance.org) et ceux développés dans les documents publics et rapports déposés
auprès de la Securities and Exchange Commission (« SEC ») (États-Unis), dont le Document de Form
20-F déposé auprès de la SEC à la même date, et dans les documents et rapports consécutifs
déposés auprès de l’AMF et de la SEC, incluant le Rapport Semestriel d’Activité et Financier au 30
juin 2023, ou rendus publics par ailleurs par la Société. De plus, même si les résultats, la
performance, la situation financière et la liquidité de la Société et le développement du secteur
industriel dans lequel elle évolue sont en ligne avec de telles déclarations prospectives, elles ne
sauraient être prédictives de résultats ou de développements dans le futur. Ces déclarations
prospectives ne sont valables qu’à la date de publication de ce document. Sous réserve de la
réglementation applicable, la Société ne prend aucun engagement de mise à jour ou de révision
des informations contenues dans ce communiqué, que ce soit en raison de nouvelles informations,
d’évènements futurs ou autres.


IPSEN – AVERTISSEMENT

Les déclarations prospectives et les objectifs contenus dans ce communiqué sont basés sur la
stratégie et les hypothèses actuelles de la Direction d’Ipsen. Ces déclarations et objectifs
dépendent de risques et d’incertitudes connus ou non qui peuvent entraîner une divergence
significative entre les résultats, performances ou événements effectifs et ceux envisagés dans ce
communiqué De tels risques et imprévus pourraient affecter la capacité d’Ipsen à atteindre ses
objectifs financiers, lesquels reposent sur des hypothèses raisonnables quant aux conditions
macroéconomiques à venir formulées d’après les informations disponibles à ce jour. L'utilisation
des termes « croit », « envisage » et « prévoit » ou d'expressions similaires a pour but d'identifier
des énoncés prospectifs, notamment les attentes d’Ipsen quant à des événements futurs tels que
les soumissions et décisions réglementaires. De plus, les objectifs mentionnés dans ce document
sont établis sans tenir compte d’éventuelles opérations futures de croissance externe qui



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pourraient venir modifier tous ces paramètres. Ces prévisions sont notamment fondées sur des
données et hypothèses considérées comme raisonnables par Ipsen, et dépendent de
circonstances ou de faits susceptibles de se produire à l’avenir et dont certains échappent au
contrôle du Groupe, et non pas exclusivement de données historiques. Les résultats réels
pourraient s’avérer substantiellement différents de ces objectifs compte tenu de la matérialisation
de certains risques ou incertitudes, et notamment qu’un nouveau médicament peut paraître
prometteur au cours d’une phase préparatoire de développement ou après des essais cliniques,
mais n’être jamais commercialisé ou ne pas atteindre ses objectifs commerciaux, notamment pour
des raisons réglementaires ou concurrentielles. Ipsen doit ou peut avoir à faire face à la
concurrence de produits génériques, qui pourrait se traduire par des pertes de parts de marché.
En outre, le processus de recherche et développement comprend plusieurs étapes et, lors de
chaque étape, le risque est important qu’Ipsen ne parvienne pas à atteindre ses objectifs et qu’il
soit conduit à renoncer à poursuivre ses efforts sur un médicament dans lequel il a investi des
sommes significatives. Aussi, Ipsen ne peut être certain que des résultats favorables obtenus lors
des essais précliniques seront confirmés ultérieurement lors des essais cliniques ou que les
résultats des essais cliniques seront suffisants pour démontrer le caractère sûr et efficace du
médicament concerné. Il ne saurait être garanti qu’un médicament recevra les approbations
réglementaires nécessaires ou qu’il atteindra ses objectifs commerciaux. Les résultats réels
pourraient être sensiblement différents de ceux annoncés dans les déclarations prévisionnelles si
les hypothèses sous-jacentes s'avèrent inexactes ou si certains risques ou incertitudes se
matérialisent. Les autres risques et incertitudes comprennent, sans toutefois s'y limiter, la situation
générale du secteur et la concurrence ; les facteurs économiques généraux, y compris les
fluctuations des taux d'intérêt et des taux de change ; l'incidence de la réglementation de l'industrie
pharmaceutique et de la législation en matière de santé ; les tendances mondiales vers une plus
grande maîtrise des coûts de santé ; les avancées technologiques, les nouveaux médicaments et
les brevets obtenus par la concurrence ; les problèmes inhérents au développement de nouveaux
médicaments, notamment l'obtention d'une homologation ; la capacité d’Ipsen à prévoir avec
précision les futures conditions du marché ; les difficultés ou délais de production ; l'instabilité
financière de l'économie internationale et le risque souverain ; la dépendance à l'égard de
l'efficacité des brevets d’Ipsen et d’autres protections concernant les médicaments novateurs ; et
le risque de litiges, notamment des litiges en matière de brevets ou des recours réglementaires.
Ipsen dépend également de tierces parties pour le développement et la commercialisation de ses
médicaments, ce qui peut donner lieu à des redevances substantielles ; en outre ces partenaires
pourraient agir de manière à nuire aux activités d’Ipsen ainsi qu’à ses résultats financiers. Ipsen ne
peut être certain que ses partenaires tiendront leurs engagements. À ce titre, le Groupe pourrait
ne pas être en mesure de bénéficier de ces accords. Une défaillance d’un de ses partenaires
pourrait engendrer une baisse imprévue de revenus pour Ipsen. De telles situations pourraient
avoir un impact négatif sur l’activité d’Ipsen, sa situation financière ou ses résultats. Sous réserve




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des dispositions légales en vigueur, Ipsen ne prend aucun engagement de mettre à jour ou de
réviser les énoncés prospectifs ou objectifs visés dans le présent communiqué afin de refléter des
changements qui viendraient affecter les événements, situations, hypothèses ou circonstances sur
lesquels ces énoncés se fondent. L’activité d’Ipsen est soumise à des facteurs de risques qui sont
décrits dans ses documents d’information enregistrés auprès de l’Autorité des Marchés Financiers.
Les risques et incertitudes présentés ne sont pas les seuls auxquels le Groupe doit faire face et le
lecteur est invité à prendre connaissance de la dernière édition du Document d’enregistrement
universel d’Ipsen, disponible sur ipsen.com.



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