Communiqué de presse

Poxel obtient la désignation de médicament
orphelin de la Commission européenne pour le
PXL770 et le PXL065 pour le traitement de
l'adrénoleucodystrophie

LYON, France, le 25 janvier 2023 – POXEL SA (Euronext : POXEL - FR0012432516),
société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements
innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique,
dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares,
annonce aujourd'hui que la Commission européenne a accordé la désignation de
médicament orphelin (ODD) au PXL770 et au PXL065 pour le traitement de
l'adrénoleucodystrophie (ALD). Cette décision fait suite à un avis favorable du
comité des médicaments orphelins (Committee for Orphan Medicinal Products -
COMP) de l'Agence européenne des médicaments (EMA). La Food and Drug
Administration (FDA) des États-Unis avait déjà précédemment accordé l'ODD et le
statut Fast Track au PXL770 et au PXL065 pour le traitement de l'ALD.

Ces deux molécules ont des mécanismes d'action distincts. Le PXL770 est un
nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l'adénosine
monophosphate (AMPK). Le PXL065 est un nouveau stéréoisomère R de la
pioglitazone stabilisé par substitution au deutérium qui exerce des effets via de
multiples voies non génomiques engagées par les molécules de thiazolidinedione.
Deux études cliniques de phase IIa de preuve de concept (POC) pour le PXL770 et
le PXL065 sont prêtes à être lancées chez des patients ALD atteints
d'adrénomyéloneuropathie (AMN), sous réserve de financement.

« La désignation de médicament orphelin dans l'adrénoleucodystrophie pour le
PXL770 et le PXL065 renforce encore la valeur de ces actifs cliniques, et nous
préparons l'initiation des études de preuve de concept de Phase II, sous réserve de
financement additionnel », a déclaré Thomas Kuhn, Directeur Général de Poxel.
« Nous menons des discussions actives afin de restructurer notre dette actuelle et
sécuriser le financement nécessaire pour nous permettre d'exécuter notre stratégie
dans les maladies métaboliques rares ».

Désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation - ODD)

L'ODD dans l'Union européenne est accordée par la Commission européenne sur
la base d'un avis positif émis par le comité des médicaments orphelins (Committee
for Orphan Medicinal Products - COMP) de l'Agence européenne des médicaments
(EMA). Afin d'être éligible à l'ODD de la Commission européenne, un produit
candidat doit être destiné à traiter, prévenir ou diagnostiquer une maladie



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potentiellement mortelle, ou débilitante chronique, qui n'affecte pas plus de cinq
personnes sur dix mille dans l'Union européenne. En outre, il doit disposer de
suffisamment de données cliniques ou non cliniques pour suggérer qu'il puisse
produire des résultats cliniquement significatifs, et des motifs indiquant qu'il peut
fournir un avantage significatif par rapport à tout traitement déjà autorisé.
L'obtention de la désignation de médicament orphelin par la Commission
européenne permet aux entreprises de bénéficier de certains avantages et
incitations, notamment une assistance à l’élaboration des protocoles cliniques,
l'accès à une procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché valable
dans tous les États membres de l'Union Européenne, des frais réglementaires
réduits et dix ans d'exclusivité commerciale à la réception de l'autorisation de mise
sur le marché dans l'Union Européenne. La possibilité d'une exclusivité
commerciale vise à encourager le développement de médicaments pour les
maladies rares en les protégeant de la concurrence de médicaments similaires
dans des indications similaires, qui ne pourront pas être commercialisés pendant
la période d'exclusivité.


À propos de l'ALD

L'adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD) est une maladie
neurométabolique orpheline causée par des mutations du gène ABCD1 qui code
pour une protéine clé nécessaire au métabolisme des acides gras à très longue
chaîne (VLCFA) par les peroxysomes (organites cellulaires). L’ALD est la
leucodystrophie la plus courante avec une fréquence de cas similaire à celle de
l'hémophilie - jusqu'à 1/10 000 de la population globale
[https://rarediseases.org/]. Les formes de cette maladie comprennent l'ALD
cérébrale (C-ALD) et l'adrénomyéloneuropathie (AMN) - qui en est la forme la plus
courante - survenant généralement chez les jeunes adultes. L'AMN est
caractérisée par une axonopathie distale, chronique et progressive, impliquant les
longs faisceaux de la moelle épinière et, dans une moindre mesure, les nerfs
périphériques, entraînant une raideur et une faiblesse progressives des jambes,
une altération de la marche et de l'équilibre, une incontinence et une perte de la
sensibilité. Presque tous les hommes atteints d’ALD développeront une AMN et de
nombreuses femmes avec cette mutation présentent également des
caractéristiques de l'AMN, avec une apparition plus tardive. La C-ALD est
caractérisée par une démyélinisation inflammatoire des cellules du cerveau et
affecte généralement les enfants, mais une maladie cérébrale peut également
survenir à tout moment chez des hommes atteints d’AMN ; ces lésions cérébrales
de la substance blanche entraînent de graves déficits neurologiques et conduisent
à la mort. Il n'y a pas de médicaments approuvés pour l'ALD (autres qu’un
traitement substitutif par les glucocorticoïdes pour l'insuffisance surrénale
associée). La C-ALD, lorsqu'elle est détectée pour la première fois chez l’enfant,
peut être traitée par greffe de cellules souches hématopoïétiques. Cependant, les
greffes de cellules souches ne sont indiqués que dans les stades très précoces de
la C-ALD et présentent des risques d’effets indésirables.




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À propos de Poxel SA

Poxel est une société biopharmaceutique dynamique qui s’appuie sur son
expertise afin de développer des traitements innovants contre les maladies
métaboliques, dont la stéatohépatite non-alcoolique (NASH) et certaines
maladies rares. Pour le traitement de la NASH, le PXL065 (R-pioglitazone stabilisée
par substitution au deuterium) a atteint son critère principal d'évaluation dans une
étude de phase II (DESTINY-1). Dans les maladies rares, le développement du
PXL770, un activateur direct, premier de sa classe, de la protéine kinase activée
par l’adénosine monophosphate (AMPK), est centré sur l'adrénoleucodystrophie
(ALD) et la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). TWYMEEG®
(Imeglimine), produit premier de sa classe de médicaments, qui cible le
dysfonctionnement mitochondrial est commercialisé pour le traitement du diabète
de type 2 au Japon par Sumitomo Pharma et Poxel prévoit de recevoir des
redevances et des paiements basés sur les ventes. Sumitomo Pharma est le
partenaire stratégique de Poxel pour l’Imeglimine au Japon, en Chine, et dans onze
autres pays d’Asie. Poxel est cotée sur Euronext Paris, son siège social est situé à
Lyon, en France, et la Société dispose de filiales à Boston aux États-Unis, et Tokyo
au Japon.

Pour plus d'informations : www.poxelpharma.com

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Contacts - Relations investisseurs / Médias

Aurélie Bozza
Directrice senior Relations Investisseur et Communication
aurelie.bozza@poxelpharma.com
+33 6 99 81 08 36

Elisabeth Woo
Vice-président Senior, Relations Investisseurs et Communication



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NewCap
Emmanuel Huynh ou Arthur Rouillé
poxel@newcap.eu
+33 1 44 71 94 94




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